创新药生产基地项目、创新药研发中心和区域总部项目可行性研究报告
思瀚产业研究院 微芯生物    2024-11-21

1、项目及公司基本情况

公司根据目前在研管线及未来研发计划，拟使用资金 71,000.00 万元用于原创新药的研发项目，包括西达本胺+信迪利单抗+贝伐珠单抗三药联合治疗结直肠癌、西格列他钠单药治疗代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎（MASH）、西奥罗尼或安慰剂联合免疫和化疗一线治疗广泛期小细胞肺癌、西达本胺联合 PD-1一线治疗PD-L1表达阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌等III期临床试验。

微芯生物于2001年3月成立，公司专注小分子药物的创新研发，目前已具备完整的从药物作用靶点发现与确证、先导分子的发现与评价到新药临床开发、产业化、学术推广及销售能力。公司主要产品均为自主研究发现与开发的新分子实体且作用机制新颖的原创新药，包括已正式上市销售的国家1类原创新药西达本胺是全球首个亚型选择性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂。目前公司已形成深圳、成都、北京、上海四位一体的产业布局以及针对肿瘤、代谢性疾病和自身免疫性疾病的多条原创新药产品线。

公司自 01年成立以来，一直专注小分子创新药的研发工作：04 年，西格列他钠正式提交临床申请；05 年，西达本胺正式提交临床申请；2014 年西达本胺正式获批上市并在 15 开始商业化销售工作；17、18 年深圳微芯药业及微芯生物科技公司相继成立。

目前公司具有14个在研项目储备，其中1项已向国家药监局申报增加适应症的上市申请，1项已完成III期临床试验，1 项处于II/III期临床试验阶段，1项准备开展III期临床试验，4项处于II期临床试验阶段，6项处于临床前研究阶段。

上述14个在研项目涉及的8个候选药物均为新分子实体。已上市产品西达本胺具有针对肿瘤转移、复发、耐药的独特的表观遗传调控机制、具有在多项肿瘤适应症扩展的潜力，其扩展适应症用于乳腺癌的治疗已于2018年11月向国家药监局提交增加适应症的新药申请，扩展适应症用于非小细胞肺癌的治疗正在开展II/III期临床试验，扩展适应症用于弥漫性大B细胞淋巴瘤的治疗正准备开展III期临床试验，以及正在国外进行的其他肿瘤适应症的临床试验。

本次项目中创新药生产基地项目、创新药研发中心和区域总部项目、营销网络建设项目和创新药研发项目，为公司直接投向于1类原创新药的研发、生产和销售环节。预计随着后续募投项目的顺利实施，将有力推动公司研发项目进展，极大提升公司研发实力和综合竞争力。

2、项目的必要性分析

（1）有助于加快公司研发进展，进一步提升公司核心产品的竞争力

截至本报告公告日，公司在中国有 2 款药物共 5 个适应症上市销售，在日本有 2 个适应症上市销售以及在中国台湾有 1 个适应症上市销售；公司研发管线丰富，共有 6 款药物共十余项适应症处于临床研究阶段，在临床前和早期探索阶段，也积累了大量不同类型的、临床潜力巨大的后备管线，涉及恶性肿瘤、代谢性疾病、自身免疫性疾病、中枢神经系统疾病及抗病毒等，其中多个项目已经获得了活性先导分子，正在进一步的优化过程中，为扩充早期研发管线提供持续支撑。

创新药临床试验监管严格、试验复杂且周期较长，对企业的资金投入有着较高要求。公司西达本胺联合信迪利单抗和贝伐珠单抗治疗微卫星稳定/错配修复功能完整（MSS/pMMR）型转移性结直肠癌（mCRC）于 2024 年 6 月获 CDE 正式纳入突破性治疗品种，其 III 期临床试验已于 2024 年 7 月获 CDE 批准。此外，西格列他钠单药治疗代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎（MASH）、西达本胺联合PD-1 抗体一线治疗 PD-L1 表达阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌、西奥罗尼联合免疫和化疗治疗小细胞肺癌在前期试验中展现了很好的临床表现，公司预计将开展 III 期临床试验。

通过投资项目的实施，公司将加大研发投入，加快临床试验、审评等环节的速度及效率，可有效提升公司在研创新药物的产业化进程，进一步提升公司核心产品的竞争力。

（2）聚焦临床需求迫切的治疗领域药品研发，满足更广阔的临床用药需求

结直肠癌是目前全球最常见的恶性肿瘤之一。根据全球最新癌症统计，结直肠癌目前发病率和死亡率均位居第三位。过去，我国的结直肠癌发病率显著低于欧美发达国家。但近年来，随着居民饮食结构及生活方式的改变，我国的结直肠癌发病率逐渐上升。根据 2022 年中国癌症统计研究及 2023 美国癌症统计研究结果显示，我国近年来结直肠癌发病率已与发达国家呈现持平趋势。2022 年，中国结直肠癌发病数占所有癌种的 10.7%，仅次于肺癌（22.0%），具有迫切的临床用药需求。

代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎（MASH），是代谢相关脂肪性肝病（MAFLD）中较为严重的一种，表现为 5%以上的肝细胞脂肪变性，合并小叶内炎症和肝细胞气球样变性，伴或不伴肝纤维化。MASH 难以自发缓解，可进展为肝硬化、肝衰竭和肝细胞癌。中国成年人中 MAFLD 患病率高达 29.2%，10 年内整体增长10%，中国 MASH 患病率约为 2.4%-6.1%，我国 MAFLD/MASH 患者疾病负担沉重。

据弗若斯特沙利文报告预计，2030 年全球 MASH 患病人数将达到 4.9 亿人，全球 MASH 药物市场将达到 322 亿美元。MASH 是当今全世界最大的未满足需求之一，患者群体庞大。目前，该领域国内暂无药物获批上市。

肺癌是在我国发生率和死亡率均居首位、对人群健康和生命威胁最大的肿瘤。肺癌分为非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC），其中 NSCLC 和 SCLC分别占肺癌总数的 85%、15%。在世界范围内，肺癌是发病率和病死率均排名前列的恶性肿瘤，多数病人确诊时已属晚期，预后常不佳。

最新发布的《2022 年中国恶性肿瘤疾病负担情况》预估，2022 年我国新发肺癌病例数约 106 万，位居肿瘤发病率榜首，而因肺癌死亡的人数高达 74 万，因此，肺癌治疗领域的进展，对癌症防治总体目标的实现具有重要意义。

（3）增强公司研发和自主创新能力，满足公司发展战略的需要

新药研发是医药企业生存与发展的根本途径。医药行业属技术密集型产业，技术迭代升级较快，药品生命周期有限。为保持长远健康发展，医药企业需要不断丰富研发管线，增强研发的深度和广度，提升公司研发和自主创新能力。

本次募集资金将显著增强公司的资金实力，为公司优化研发格局和层次、不断提升研发水平提供良好的物质基础，有利于公司成功实施核心发展战略，保持生产经营的持续健康发展，进一步提高公司的综合竞争实力。

3、项目的可行性分析

（1）创新药产业政策的支持为项目实施创造了有利环境

近年来，中国出台了一系列政策鼓励扶持医药行业创新药的发展，公司发展创新药的研发和商业化，符合国家对创新药的鼓励政策，有利于促进我国医药行业创新药的发展，提升民生水平。

2020 年，经修订的《药品注册管理办法》《药品生产监督管理办法》《药物临床试验质量管理规范》《药品上市许可优先审评审批工作程序（试行）》及《生物制品注册分类及申报资料要求》陆续生效，对新药研发、注册流程、临床试验管理以及生产管理等环节进行了改革；

2021 年，《“十四五”医药工业发展规划》正式出台，把坚持创新引领作为基本原则，把创新作为推动医药工业高质量发展的核心任务，加快实施创新驱动发展战略，构建开放创新生态，提高创新质量和效率，加快创新成果产业化，为医药工业持续健康发展打造新引擎，同时提出在抗体药物领域，重点发展针对肿瘤、免疫类疾病等的新型抗体药物；

2023 年，CDE 发布《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范（试行）》，以鼓励研究和创制新药、儿童用药、罕见病用药创新研发进程，加快创新药品种审评审批速度，鼓励新药研发主体更加注重以临床价值为导向；同年，国家医疗保障局发布《谈判药品续约规则》，明确纳入常规目录管理规则、简易续约规则的条件，完善医保支付标准的调整细则，促进医保谈判向着科学化、规范化的方向发展。

在此背景下，具有真正创新能力和核心竞争力的创新药企，特别是拥有领先技术能力的医药企业迎来了历史性的发展机遇，国家有力的政策支持为本募投项目实施提供了良好的政策条件。

（2）公司具备实力雄厚的研发团队和丰富的临床、医学研究管理经验

公司从成立以来专注于自主原创新药的研发，在研发策略、技术应用上积累了较强的竞争优势。截至 2024 年 9 月 30 日，公司拥有研发人员 305 人，其中博士 32 人，硕士及本科 260 人，研发团队具有医学、药学、化学、生物学等专业/复合专业背景。

公司核心研发管理团队由留美及国内长期从事药物研发和管理的专业人士组成，具有丰富的国际制药/生物技术企业管理、研发经验，熟知全球药品管理技术法规和专利策略。公司高级研发人才团队具有靶点确认、探索性研究、分子模拟及设计、高通量高内涵筛选、生物标志物的转化医学研究等领域专家知识，具备新药早期筛选评价、临床研究开发以及从实验室到商业化的研究、中试、质控及生产等核心能力。

在临床开发阶段，公司组建了一支包括临床试验管理、医学、注册、运营、数据管理、统计、药代、药物安全等在内的全功能覆盖的临床开发团队，成员分布于全国多个城市，保障了强有力的临床开发能力。

（3）持续的研发投入和严密的知识产权保护措施为项目实施提供了充分的保障

公司持续加大研发投入，研发投入金额逐年上升。2021 年至 2023 年，研发投入分别为 23,434.74 万元、28,793.53 万元和 40,484.21 万元，占营业收入比重分别为 54.44%、54.33%和 77.30%。

由于公司在新药研发行业 20 余年的持续研发投入，公司在创新药领域积累了大量的发明专利和非专利技术。截至 2024 年 9 月末，公司累计共获得 220 项已授权发明专利。公司针对同种药物在化合物通式、制备方法、晶型、剂型和用途等方面实施全链条、全生命周期的全球专利布局，严密的知识产权保护措施有利于充分保障公司的商业利益，为项目实施提供了充分的保障。

完整版可行性研究报告依据国家部门及地方政府相关法律、法规、标准，本着客观、求实、科学、公正的原则，在现有能够掌握的资料和数据的基础上，主要就项目建设背景、需求分析及必要性、可行性、建设规模及内容、建设条件及方案、项目投资及资金来源、社会效益、经济效益以及项目建设的环境保护等方面逐一进行研究论证，以确定项目经济上的合理性、技术上的可行性，为项目投资主体和主管部门提供决策参考。

此报告为摘录公开部分。定制化编制政府立项审批备案、国资委备案、银行贷款、产业基金融资、内部董事会投资决策等用途可研报告可咨询思瀚产业研究院。