创新药物研发项目可行性研究报告
思瀚产业研究院 迪哲医药    2023-03-25

1、项目基本情况

为满足市场不断增长的需求，推动公司创新药物的研发进程，巩固并进一步提高公司的核心竞争力，公司作为该项目的实施主体，拟使用募集资金180,138.00 万元用于创新药物的研究与开发，包括舒沃替尼、戈利昔替尼、DZD8586 等产品的临床研究，以及其他项目的临床前研究。

本项目将进一步丰富公司在研药物产品管线，快速推进临床阶段药品的境内外临床试验，促进临床前药品开发，为加快在研产品上市注册进程奠定基础。

2、项目实施的必要性

（1）加快公司新药研发商业化进程，进一步提升公司核心产品的竞争力

截至本报告出具日，公司研发管线组合中已拥有5款处于全球临床阶段并用于多个适应症的创新药物，其中1款创新药物已处于上市申报阶段，以及多个处于临床前研究阶段的候选创新药物，多项产品取得里程碑进展。其中，公司核心产品舒沃替尼系针对EGFR 20号外显子插入突变设计的全球“同类最优”小分子化合物，公司核心产品戈利昔替尼系全球首个已进入T细胞淋巴瘤适应症关键性临床试验的JAK1特异性抑制剂。

公司主要产品舒沃替尼和戈利昔替尼均获得中国CDE和美国FDA同意加速审评并以II期单臂关键性临床试验结果申请上市，其中舒沃替尼上市申请已于2023年1月获国家药监局药品审评中心（CDE）受理并纳入优先审评审批程序，戈利昔替尼目前处于国际多中心II期单臂关键性临床试验。

待舒沃替尼和戈利昔替尼以II期单臂关键性临床试验结果申请有条件上市后，公司仍需相应开展国际多中心III期确证性试验，需要较大的研发投入；此外，公司自主研发的具备穿透血脑屏障能力的高选择性靶向小分子抑制剂DZD8586的临床前研究结果良好，显示DZD8586具有良好的安全性以及渗透血脑屏障的能力，可以有效抑制B细胞非霍奇金淋巴瘤细胞的生长，公司正积极推进DZD8586后续临床试验，进而需要更高的研发投入。

通过投资项目的实施，公司将加大研发投入，加快临床试验、审评等环节的速度及效率，可有效提升公司在研创新药物的产业化进程，进一步提升公司核心产品的竞争力。

（2）聚焦临床需求迫切的治疗领域药品研发，积极推进产品拓展适应症的研究，满足更广阔的临床用药需求

公司目前主要针对JAK1、EGFR、HER2以及A2aR等靶点设计创新药，针对常见的靶向驱动基因突变开发靶向药物，在相关领域进行持续的研发投入并积极推进核心在研管线拓展适应症的研究，为尚未满足的临床需求提供治疗选择。

创新药研发具有技术难度大、周期长、试验复杂、资金投入密集等特点，且亦需满足国内外监管机构对临床试验的严格监管要求，研发成本较高，公司现有资金难以持续满足快速推进研发项目的需求，因此公司需要通过市场化融资来持续推进包括拓展适应症在内的在研药物的研发、临床及产业化等进程。

所以，将资金投入到临床阶段研究当中，将加快公司创新药物的研发进程，为公司产品商业化及盈利奠定基础。

（3）响应国家号召并提升公司行业地位和竞争优势

本项目属于国家鼓励类产业，能够积极响应国家《“健康中国2030”规划纲要》、《国务院办公厅关于促进医药产业健康发展的指导意见》《“十四五”医药工业发展规划》《“十四五”生物经济发展规划》《中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和2035年远景目标纲要》《健康中国行动——癌症防治实施方案（2019-2022年）》等行业政策。

公司新药研发项目的顺利实施，将有利于公司增强研发实力，从而提升公司行业地位和产品体系的竞争力，巩固产品的市场地位。为增强公司自身行业地位及竞争优势，公司拟通过本募集资金投资项目的投入，加快产品研发进度，提高产品竞争力，为促进公司可持续发展创造有利条件。

3、项目建设的可行性

（1）政策红利助推公司研发项目落地

随着中国医疗卫生体制改革的深入，国家药品集采和药价谈判、一致性评价、药品上市许可持有人制度、医保严格控费、抗癌新药降价加速纳入医保、新药评审加速等政策陆续推出，鼓励医药企业提高创新药研发投入、扩大医保资源对于创新药的覆盖、增强患者对于行业前沿创新药可及性。根据2020年新版《药品注册管理办法》，国家药品监督管理局建立药品加快上市注册制度，支持以临床价值为导向的药物创新。

对符合条件的药品注册申请，申请人可以申请适用突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批及特别审批程序。在药品研制和注册过程中，药品监督管理部门及其专业技术机构给予必要的技术指导、沟通交流、优先配置资源、缩短审评时限等政策和技术支持。

在此背景下，具有真正创新能力和核心竞争力的创新药企，特别是拥有领先技术能力的医药企业迎来了发展机遇。

（2）创新药市场需求增加，市场前景良好

受人口老龄化、环境污染、吸烟、运动缺乏、高热量饮食等不健康生活方式的驱动，全球及中国癌症年新发病例数持续增加，从 2021 年的 1,974 万和 469万预计将提升至 2030 年的 2,404 万和 581 万。在此背景下，随着更多的靶向药物及肿瘤免疫治疗药物问世和更多的适应症获批，全球及中国抗肿瘤药物市场蓬勃发展且前景广阔。

2021 年，全球及中国抗肿瘤药物市场规模将分别达到1,817 亿美元和 2,311 亿人民币；预计到 2030 年，全球及中国抗肿瘤药物市场将进一步分别增长到 4,845 亿美元和 6,513 亿人民币，2021 年至 2030 年的复合年增长率分别为 11.5%和 12.2%。

（3）研发实力保证技术成果的转化

公司具有在小分子创新药研发领域拥有转化科学研究能力和研发技术，并形成多个技术平台。具体而言，公司通过研发实践，整合了生物科学、药物化学、药物ADME等多个学科的研究能力和研发经验，并通过独特的转化科学平台深入了解临床特征以及可能的异常驱动基因、蛋白质结构和功能与肿瘤疾病之间关系，从而为新药研发立项提供关键支持，提升公司新药研发的成功率。

在此基础上，公司形成了包括肿瘤中枢神经系统转移研究平台、肿瘤免疫与放疗联合治疗研究平台、生物标志物的发现验证和临床应用技术、模型引导的药物早期临床研究技术等转化科学研究中的核心技术平台。

同时，公司还拥有小分子药物发现研发领域的化合物设计和优化技术、高效的药物代谢和综合评估技术等核心技术平台。上述转化科学平台优势是公司不断推出首创药物的关键因素，也是公司研发决策效率提高和研发成功率提升的重要原因，亦为本次投资项目顺利实施提供了技术支撑。

（4）人才队伍助力新的研发管线稳步实施

公司拥有一支富有创造性和全球视野的核心管理及研发团队，领导并覆盖公司创新药研发及产业化的各个环节。XIAOLIN ZHANG 博士带领的核心研发团队成员中大部分已稳定共事十余年，具备多年跨国制药公司从事创新药物研发或临床研究的经验，并曾在新药研发领域取得显著研发成果，具备持续创新能力。

公司研发团队聚集了大批优秀专业人才，研发人员主要来自于国内外著名高等学府及研究机构，研发团队技术知识结构合理，专业领域涵盖新药研发各个方面，包括化学与药物安全团队、CMC 团队、DMPK 与临床药理学团队、临床开发团队、临床运营团队等。

截至 2022 年 12 月 31 日，公司拥有研发人员211 人，占比超过 64%，其中硕士学历人员 116 人，博士以上学历人员 44 人，合计占研发人员总人数的比例为 76%。公司高素质的研发团队、优秀的技术与管理团队为项目实施奠定了人才基础。

4、项目实施主体与投资情况

本项目实施主体为公司，项目投资总额为 182,064.17 万元。

5、项目涉及立项、土地、环保等有关审批、批准或备案事项

截至本报告公告日，本项目内容均为药物研发，目前阶段暂不需要办理项目备案手续及环境影响评价手续。本项目不涉及项目用地。

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