无锡新吴区-国际标准创新药产业化项目可行性研究报告
思瀚产业研究院 迪哲医药    2023-03-25

1、项目基本情况

本项目实施主体为迪哲（无锡）医药有限公司，项目拟于无锡新吴区新建现代化的生产中心以及研发实验室，购置高效液相色谱、流式细胞分析系统等先进研发、生产设备，专注于新型药物的临床前研发、临床开发及商业化生产。

项目建成后，公司将在无锡形成集临床前研发、临床开发、商业化生产于一体的全产业链形态，从硬件设施层面满足公司创新药临床前阶段的研发需求和临床研究设计实施人员的办公需求，扩充产能以增强自身满足国内外快速增长的市场需求的能力，并为自身后续产品的商业化奠定良好基础。

此外，公司的大规模生产能力大幅提升，有利于增强公司研发成果转化及产业化能力，助力公司成为具备现代化研发及生产能力的创新药企业。

2、项目实施的必要性

（1）扩大药品生产产能的同时，打造集临床前研发、临床开发、商业化生产于一体的全产业链形态

公司产品目前处于临床试验阶段、尚未到商业化阶段，对于临床试验产品是以生产外包服务（CMO）的形式对其进行委托生产。随着公司核心产品舒沃替尼的上市申请进度及戈利昔替尼的国际多中心II期单臂关键性临床试验进度持续推进，公司亦在积极进行相关产品的商业化准备。舒沃替尼系针对EGFR 20号外显子插入突变设计的全球“同类最优”小分子化合物、戈利昔替尼系全球首个已进入T细胞淋巴瘤适应症关键性临床试验的JAK1特异性抑制剂，两款产品均临床表现良好。

为满足相关产品商业化需求和提升自身生产质量控制水平需求，公司启动国际标准创新药产业化项目，于无锡自建生产基地并打造集临床前研发、临床开发、商业化生产于一体的全产业链形态，大幅扩充自身药品生产产能，助力自身成为具备现代化研发及生产能力的创新药企业并为自身的综合竞争力提供支持。

（2）为研发人员提供更为完善、资源丰富的工作平台，进一步提升公司研发能力和综合竞争力

本次投资项目建成后，亦将成为公司无锡研发中心，集临床前研发、临床开发、商业化生产于一体，从办公场所及硬件设施层面满足公司创新药临床前阶段与临床阶段的研发需求，优化研发人员的办公条件，为研发人员提供更为完善、资源丰富的工作平台，提升研发资源的有效整合效率，更有利于吸引优秀研发人才，增厚公司研发人才储备，进一步提升公司研发能力和综合竞争力。

3、项目实施的可行性

（1）公司积极组建商业化团队并提升药品商业化能力

公司正结合核心产品的注册时间表，为产品上市制订详细的商业化策略。公司正在中国建立一支专业高效的商业化团队，包含市场营销、临床推广、产品准入、医学事务、商务渠道及业务规划与运营团队。核心团队成员兼具跨国和本土生物医药公司商业化经验，覆盖肺癌、乳腺癌、血液瘤等多个肿瘤领域。

待在研产品获批上市后，公司将积极推动尽早纳入国家医保目录，商保和产品其他创新支付的策略，来增加产品的可及性。同时公司也会不断增加产品的市场覆盖广度和力度，并通过持续的人员培训打造一支有实力的专业化推广团队。

公司定位于参与全球化竞争，在海外市场公司计划采用自建团队及对外合作相结合的销售模式。公司将积极在全球主要拟申请上市的国家和地区寻找合作伙伴以推进核心产品在全球的商业化推广。公司亦有计划在合适的时机在美国等核心市场建设自有的销售团队，以建立公司长期的全球商业化核心竞争力。

（2）公司在研产品临床表现良好且临床需求旺盛

A.舒沃替尼

在世界范围内，肺癌是发病率和病死率排名前列的恶性肿瘤，其中非小细胞肺癌是最常见的肺癌类型，发病数量约占肺癌总数的85%左右。根据弗若斯特沙利文的分析，20号外显子插入突变类型占EGFR突变非小细胞肺癌患者比例约为10%左右。2019年全球EGFR Exon20ins突变非小细胞肺癌新发患者的数量为6.4万，预计到2024年将达到7.4万；2019年中国EGFR Exon20ins突变非小细胞肺癌新发患者的数量为3.0万，预计到2024年将达到3.5万。

EGFR 20号外显子插入（EGFR Exon20ins）突变结构特殊，针对该靶点的新药研发难度高，现有1-3代表皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI)、化疗、免疫治疗客观缓解率（ORR）不足20%1。研究表明，23%~39%的EGFR Exon20ins突变型晚期NSCLC患者在治疗初期就出现脑转移，而未经治疗的肺癌脑转移患者中位生存期短2。已有针对EGFR Exon20ins突变型晚期NSCLC的新药在中、美附条件上市，ORR在28%-40%，同时对脑转移的ORR不足20%3。

作为公司自主研发的特异性表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI），公司核心产品舒沃替尼针对EGFR 20号外显子插入突变设计，是迄今为止肺癌领域首个且唯一获中美双“突破性疗法认定”的国产创新药；截至2022年7月31日，最新临床试验数据显示，舒沃替尼相比同类产品临床疗效更优：经BICR判定临床研究达到预设主要终点，经确认的ORR为59.8%，基线伴有脑转移患者经确认的ORR为48.4%，纳入了30多种EGFR Exon20ins突变亚型，不论插入突变发生位置，均观察到舒沃替尼抗肿瘤活性。

2023年1月，舒沃替尼新药上市申请获国家药监局药品审评中心（CDE）的受理并纳入优先审评审批程序，并且其药物研发、转化科学、临床研究和注册临床试验研究成果先后在多个国际学术会议（2019 AACR壁报报告、2021 ASCO口头报告、2021 WCLC口头报告、2022 ASCO壁报讨论、2022 WCLC壁报报告、2022 NACLC口头报告、2022 ESMO壁报报告、2022 CSCO口头报告）和美国癌症研究协会（AACR）官方影响因子最高期刊–Cancer Discovery（影响因子：39.397）发表。

B.戈利昔替尼

外周T细胞淋巴瘤（PTCL）是一种异质性、通常为侵袭性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），在全球占所有NHL病例的7%。我国PTCL的发病率显著高于欧美国家，约占NHL的25%。根据弗若斯特沙利文的分析，2019年全球约有3.6万例外周T细胞淋巴瘤新发患者，预计发病患者数量将会以2.3%的复合年增长率增长到2024年的4.1万例。2019年中国约有2.3万例新增外周T细胞淋巴瘤患者，预计将会以2.4%的复合年增长率增长到2024年的2.5万例。

PTCL是一组起源于成熟T淋巴细胞的非霍奇金淋巴瘤。PTCL异质性较强，绝大多数病理亚型的侵袭性较强，预后极差。大部分PTCL病理亚型的初诊患者会采取以CHOP化疗方案为基础的综合治疗。对于部分化疗缓解后的患者，临床上可能还会采取造血干细胞移植以进一步巩固疗效。

然而，PTCL患者初治缓解后仍存在极高的复发风险。目前临床上缺乏对于复发难治性PTCL的有效治疗手段，复发难治患者的3年总体生存率为21%-28%。因此，临床上亟需开发针对复发难治性PTCL的有效治疗方法。

作为新一代特异性JAK1抑制剂，公司核心产品戈利昔替尼是T细胞淋巴瘤领域全球首个且唯一处于全球注册临床阶段的特异性JAK1抑制剂，于2022年2月获FDA“快速通道认定”用于治疗复发难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）。

国际多中心I/II期临床试验显示戈利昔替尼对于r/r PTCL患者疗效显著，且安全性和耐受性良好，有潜力成为全新的、更有效的靶向治疗方案。

综上所述，公司已在积极组建商业化团队，提升商业化能力，相关产品临床表现良好及临床需求旺盛，本项目的实施具备可行性。

4、项目实施主体与投资情况

本项目实施主体为全资下属公司迪哲（无锡）医药有限公司，总投资额为100,000.00 万元，其余部分由公司自筹解决。

5、项目涉及立项、土地、环保等有关审批、批准或备案事项

本项目已取得江苏省投资项目备案证（备案证号：锡新行审投备〔2022〕948 号）。本项目已取得无锡市行政审批局出具的锡行审环许〔2023〕7019 号环境批复文件。公司已取得了本项目涉及土地的权属证书。

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