细胞基因治疗行业产业链及市场规模预测
思瀚产业研究院 艺妙神州    2026-07-28

（1）细胞基因治疗定义与分类

细胞基因治疗是生物医药产业创新研发的前沿核心赛道，其突破了传统药物针对疾病症状缓解的治疗逻辑，能够针对疾病发病机制实现对因治疗，兼具长效获益与治愈潜力，能够有效填补全球范围内大量未被满足的重大临床需求，是全球生物医药创新的核心方向。细胞基因治疗按治疗的技术原理与作用机制不同可分为细胞治疗与基因治疗。

细胞治疗是指利用自体或异体来源的人体细胞，经体外分离、培养扩增、基因工程修饰、功能筛选及全流程质量控制检定等标准化工艺处理后，回输或植入患者体内，通过细胞自身的生物学活性或经改造后获得的靶向杀伤、免疫激活、组织再生修复等功能，实现对疾病的干预与治疗。细胞治疗领域技术路径丰富、发展成熟，目前已在恶性血液疾病、实体瘤、自身免疫性疾病、组织器官损伤修复等临床领域实现突破性应用，为传统治疗手段无效的复发难治性疾病提供了全新的治疗路径。

基因治疗是指通过病毒或非病毒类基因递送系统，将外源正常基因、基因编辑元件或基因调控序列精准导入患者靶细胞，以基因替代、基因增补、基因敲除、基因沉默、基因修正等方式，纠正或补偿因基因缺陷、基因异常表达引发的疾病，从疾病发生的分子根源层面实现根本性治疗干预。

根据给药与操作方式的差异，基因治疗可分为体外基因治疗与体内基因治疗两大类别。基因治疗是单基因遗传病、罕见病、难治性肿瘤、神经退行性疾病、代谢性疾病等传统治疗手段难以攻克的疾病领域最具临床潜力的治疗方案，具备单次给药、长期获益甚至临床治愈的差异化优势。

（2）细胞治疗定义、分类及原理分析

细胞治疗是指应用人自体或异体来源的细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病治疗的过程。体外操作包括但不限于分离、纯化、培养、扩增、活化、细胞（系）的建立、冻存复苏等。细胞治疗采用生物工程的方法获取具有特定功能的细胞并通过体外扩增、特殊培养等处理后，使这些细胞具有增强免疫、杀死病原体和肿瘤细胞等功能，从而达到治疗某种疾病的目的。目前主要的细胞治疗方式为免疫细胞治疗和干细胞治疗。

免疫细胞治疗，是指在体外对某些类型的免疫细胞如 T 细胞、NK 细胞、B 细胞、DC 细胞等进行针对性的处理后再回输人体内，使其表现出杀伤肿瘤细胞，清除病毒等功能。干细胞疗法，是指把健康的干细胞移植到患者体内，从而修复病变细胞或再建正常的细胞或组织，具有多向分化、免疫调节以及分泌细胞因子等功能。

（3）中国免疫细胞治疗行业上下游产业链分析

免疫细胞治疗行业产业链分为上、中、下游。

上游是产业基础，主要为技术与原材料供应，包括培养基、色谱填料、病毒载体等关键试剂与材料，以及生物反应器、细胞分析仪器等核心设备。同时，CDMO（合同研发生产组织）与 CRO（合同研究组织）等合同外包企业为中游提供从早期研发到临床供样的全流程支持。

中游是产业的核心，聚焦于细胞药物的研发与生产。各类细胞治疗产品在此环节诞生，如 CAR-T 以及 CAR-NK、TCR-T 等其他细胞疗法。中游涵盖了从临床前研究到工艺开发与 GMP 标准下的药物生产全过程，为下游针对性开发适配不同疾病的治疗产品。

下游则主要通过医院为患者提供临床治疗，已商业化的疾病领域为恶性血液疾病，实体瘤、自身免疫疾病的治疗的临床试验还在推进中。

CGT 行业具有工艺复杂度高、技术壁垒突出的特征。其核心“质粒-病毒-细胞”生产链条中，质粒制备需历经菌株库构建、高密度发酵、多步纯化及严格质控，其纯度与稳定性直接决定下游产品质量基础；病毒生产以 AAV 和慢病毒为主流载体，涉及转染体系搭建、细胞培养、病毒收获纯化及滴度检测等关键步骤；细胞治疗产品制备覆盖 iPSC、外泌体、MSC、NK 细胞等方向，各需经重编程、分离扩增、表征鉴定等专属工艺，体系呈现高复杂度与长周期特点。在此过程中，CRO 与 CDMO 作为关键支撑角色，通过专业服务赋能行业研发与生产环节。

CRO 业务依托专业技术平台及规模化产能，提供从基础研究到临床申报的全链条服务，涵盖基因功能研究、病毒载体构建、临床前药效毒理评价及注册支持，有效缩短研发周期、降低研发风险。CDMO 业务覆盖工艺开发、临床样品生产及商业化供应，在 AAV 基因治疗、iPSC 衍生药物、外泌体药物、MSC 与NK 细胞治疗等领域，提供包括载体设计、工艺优化、质量控制及申报支持在内的全流程解决方案。二者通过规模效应优化供应链成本结构，并以全流程服务能力加速技术从实验室向产业化转化，显著提升行业整体研发生产效能。

（4）全球及中国免疫细胞治疗市场规模及预测

2019 年至 2025 年，全球免疫细胞治疗市场从 7 亿美元增长到 65 亿美元，复合年增长率为 45.0%。预测未来全球免疫细胞治疗市场规模仍保持快速增长趋势，预计到 2030 年和 2035 年，全球免疫细胞治疗市场规模将分别达到 200 亿美元和506 亿美元，期间复合年增长率分别为 25.2%和 20.4%。

2021 年至 2025 年，中国免疫细胞治疗市场从 2 亿人民币增长到 15 亿人民币，复合年增长率为 66.7%。预测未来中国免疫细胞治疗市场规模仍保持快速增长趋势，于 2030 年和 2035 年中国免疫细胞治疗市场规模将分别达到 186 亿人民币和 730 亿人民币，期间复合年增长率分别为 64.5%和 31.4%。

（5）全球及中国 CAR-T 细胞疗法市场规模及预测

①CAR-T 细胞疗法概述

随着现代医学的科技进步与 CAR-T 细胞疗法技术不断完善进步，2024 年全球 CAR-T 细胞疗法市场规模达到 47 亿美元。由于医疗需求的逐步上升、细胞疗法的不断普及以及患者可支付能力的提升，预计到2030年和2035年，全球CAR-T细胞疗法市场规模将分别增至 166 亿美元和 352 亿美元，期间的复合年增长率分别为 23.6%和 16.2%。

随着 CAR-T 产品在中国成功获批上市，2021 年中国 CAR-T 细胞疗法市场规模达到约 2 亿人民币。随着不断有新的 CAR-T 产品获批上市、医生与患者对CAR-T 疗法的认知度提高以及患者可支付能力的提升，到 2024 年中国 CAR-T细胞疗法市场规模增长至 10 亿人民币，从 2021 年到 2024 年的复合年增长率为84.9%。中国 CAR-T 细胞疗法市场规模将在 2030 年与 2035 年分别增至 160 亿人民币和 507 亿人民币，期间复合年增长率分别为 59.7%和 26.0%。

②CAR-T 细胞疗法市场驱动因素

CAR-T 细胞疗法市场的驱动因素包括以下方面：

癌症发病率的不断上升：受人口老龄化加剧、生活方式不断改变及环境问题等因素影响，癌症发病患者数量在过去几年稳步上升，然而可供选择的有效的癌症治疗方法仍然有限，有大量的患者需要更多的创新癌症治疗方法来提供更有效的治疗选择，因此也推动了 CAR-T 细胞疗法产业不断发展。

患者负担能力不断提升：受益于经济快速增长，中国居民平均可支配收入在过去五年有着显著增长，预期未来将会维持增长态势，这也使得患者对于价格较为昂贵的创新疗法的支付意愿和支付能力会不断上升。此外，在利好的监管环境影响下，商业医疗保险的参保人数近年来得到显著提升，这也提高了群众对于相对昂贵的创新疗法的接受程度。

而近年来，国家医保局为了支持创新、控制药物价格并提高药物的可负担性，采取了缩短谈判周期、完善评审评价机制、加快药品落地等行为，使得创新抗癌疗法得以更快地进入医保药品目录，大幅提高药品的可及性。

《商业健康保险创新药品目录（2025 年）》的出台覆盖了 5 款原先定价均为百万元级的 CAR-T 产品，借助于商保的支持，患者使用 CAR-T 疗法的支付负担有望大幅下降，进一步提升了 CAR-T 产品的可及性。未来随着商保产品不断优化，不同收入群体将被多元商保产品覆盖，CAR-T 疗法有望惠及更多的癌症患者，成为晚期癌症的主要治疗方式之一。

相关部门发布利好政策：自 2017 年起，中国医疗系统经历了重大变革，颁布了多项鼓励药物创新、简化临床试验及新药申请审批流程以及扩大医保报销范围的政策。2022 年由发改委、卫健委、国家医保局等九部门联合印发的《“十四五”医药工业发展规划》中提出重点发展针对新靶点、新适应症的 CAR-T、CAR-NK 等免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗产品和特异性免疫球蛋白等。

2022 年 1 月，CDE 发布《嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）产品申报上市临床风险管理计划技术指导原则》对 CAR-T 细胞治疗产品可能存在的临床风险进行指导，进而促进更多的企业规范化地进入临床试验阶段并确保上市后安全性风险可控。国家发布的一系列利好政策为 CAR-T 产业发展起到保驾护航作用，推动CAR-T 行业稳步发展。

③CAR-T 细胞疗法市场发展趋势

CAR-T 细胞疗法市场发展趋势包括以下方面：

未来 CAR-T 细胞疗法适应症将拓展到实体瘤领域：当前 CAR-T 细胞疗法在治疗恶性血液疾病方面已取得一定成效，但在实体瘤方面尚无获批上市的产品。近 90%的癌症患者是实体瘤患者，而目前仍有诸多的实体瘤癌种缺乏有效的治疗手段，有大量的实体瘤患者急需足够有效的创新癌症治疗方法。CAR-T 细胞疗法作为一种新兴的癌症治疗方法，仍有很大的提升空间和治疗潜力，但 CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗领域仍存在诸多瓶颈，包括实体瘤的物理浸润障碍与肿瘤微环境抑制，实体瘤的抗原异质性与抗原逃逸问题，CAR-T 细胞的靶点选择与脱靶毒性问题，以及CAR-T细胞耗竭与CAR-T细胞数量不足问题。实体瘤CAR-T产品需综合突破上述诸多瓶颈才能实现其疗效，成为实体瘤的治疗选择之一。

CAR-T 疗法将不限于肿瘤治疗领域，还将用于自身免疫性疾病治疗领域：自身免疫性疾病种类丰富，病程较长，且目前大多自身免疫性疾病缺乏治愈手段，只能做到缓解和改善病情。由于自身免疫性疾病的发病机制往往与免疫细胞及免疫功能异常相关，而 CAR-T 细胞疗法在治疗恶性血液疾病方面的成功也预示着CAR-T 细胞疗法同时具备治疗自身免疫性疾病的潜力。目前已经有企业逐步开展用于治疗自身免疫性疾病的 CAR-T 产品的研发工作，未来 CAR-T 疗法有望成为治疗自身免疫性疾病的一种新兴治疗方式。

CAR-T 产品疗法的生产成本将逐步降低：由于 CAR-T 产品属于高度个人定制化产品，且整体生产流程复杂，需要消耗大量的人力物力，因此导致 CAR-T产品的定价昂贵，患者可及性较差。而异体 CAR-T 可实现标准化批量生产，大幅摊薄单位成本。体内 CAR-T 则通过省略体外细胞制备、冷链物流等环节，从根源降低生产成本，其递送载体可规模化量产，且无需住院和清淋预处理，进一步压缩医疗配套开支。快速 CAR-T 优化了制备流程，适配去中心化生产，降低设施投入，同时减少耗材与人力成本，摊薄单位产品开支。一系列新技术路径将不断降低 CAR-T 产品的生产成本，CAR-T 产品的定价也会随着生产成本的降低不断降价以提高患者可及性。

CAR-T 产品支付方式的多样化将进一步提升患者支付能力：在发达国家的医疗保险及商业保险支付机制已经较为成熟，依托于成熟的支付体系，这些国家的患者对于 CAR-T 药物的可负担能力较强，接受程度相对也更高。目前中国的商业保险普及程度有限，且 CAR-T 产品尚未被纳入医保，使得能够接受 CAR-T药物治疗费用的患者数量较少。为了解决患者可及性问题，部分药企正在探索医疗保险之外的创新支付方式。未来随着商业保险的不断普及推广，创新支付方式的拓展以及 CAR-T 产品可能降价以后纳入国家医保，患者支付能力可能因支付方式的多样化而进一步提升。

（6）全球及中国已上市 CAR-T 产品竞争格局分析

截至 2025 年 12 月 31 日，全球已经有 15 种获批上市的 CAR-T 产品，其中已有8种CAR-T产品在NMPA获批上市。在获批的CAR-T产品中有10款CAR-T产品的靶点是 CD19，另外 5 款 CAR-T 产品的靶点为 BCMA。